Cấu trúc hóa học: Iptacopan (Từ đồng nghĩa: LNP023)

Số CAS: 1644670-37-0

 

Iptacopan (Từ đồng nghĩa: LNP023)

Số danh mục: URK-V2532Chỉ được sử dụng cho phòng thí nghiệm.

Iptacopan, còn được gọi là Vebicorstat, là một chất ức chế mới qua đường uống của yếu tố B, một thành phần chính của con đường bổ sung thay thế.

Hoạt động sinh học

Iptacopan, còn được gọi là Vebicorstat, là một chất ức chế mới qua đường uống của yếu tố B, một thành phần chính của con đường bổ sung thay thế. Nó được chỉ định để điều trị bệnh vi mạch huyết khối liên quan đến cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT-TMA) và hiện đang trong quá trình phát triển lâm sàng ở giai đoạn cuối.
Iptacopan hoạt động bằng cách ngăn chặn sự kích hoạt của yếu tố B và sự hình thành phức hợp C3 Convertase sau đó, dẫn đến tác động hạ lưu của con đường bổ sung thay thế. Bằng cách ức chế con đường này, Iptacopan đã được chứng minh là làm giảm nguy cơ mắc bệnh vi mạch huyết khối, một tình trạng có khả năng đe dọa tính mạng thường thấy ở những bệnh nhân được ghép tế bào gốc tạo máu.
Các nghiên cứu đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn khi sử dụng Iptacopan trong điều trị HSCT-TMA, không có tác dụng phụ đáng kể nào được báo cáo. Trong thử nghiệm giai đoạn 2, phương pháp điều trị bằng Iptacopan đã mang lại phản ứng hoàn toàn ở 43% bệnh nhân mắc HSCT-TMA, so với 0% ở nhóm dùng giả dược. Ngoài ra, Iptacopan cũng đã được nghiên cứu trong các bệnh qua trung gian bổ sung khác như tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm và bệnh cầu thận C3.

Tính chất lý hóa

Người giới thiệu

1. Ricklin D, Reis ES, Lambris JD. Bổ sung trong bệnh tật: một hệ thống phòng thủ chuyển sang tấn công. Nat Rev Nephrol. 2016;12(7):383-401.

2. Hillmen P. Tìm hiểu về tan máu qua trung gian bổ thể và ức chế bổ thể. Blood Rev. 2013;27(4):213-219.

3. Jodele S, Dandoy CE, Lane A, và cộng sự. Phong tỏa bổ sung cho TMA liên quan đến HSCT: bài học rút ra từ một đoàn hệ lớn được điều trị bằng eculizumab. Máu. 2020;135(12):1049-1057.

4. Cho BS, Yahng SA, Lee SE, et al. Hiệu quả của eculizumab và so sánh các yếu tố tiên lượng ở bệnh nhân mắc bệnh vi mạch huyết khối liên quan đến cấy ghép tế bào gốc tạo máu. Cấy ghép tủy máu Biol. 2013;19(9):1268-1272.

URK-V2532_COA

URk-V2532_SDS

URK-V2532_TDS

Chú phổ biến: Iptacopan (Từ đồng nghĩa: LNP023) Số CAS: 1644670-37-0, Iptacopan Trung Quốc (Từ đồng nghĩa: LNP023) Số CAS: 1644670-37-0